人机对弈、刷脸支付、辅助诊疗……人工智能(AI)正在悄无声息地融入生活的方方面面。不过，你可能想不到，药物也可以借力AI技术来设计研发。通过大数据处理、机器学习、深度学习等技术，AI融入新药研发可望有效缩短研发时间，降低研发成本。

据全球健康药物研发中心主任、清华大学药学院院长丁胜介绍，创新药的研发从认知疾病发生原因、确定针对疾病的药物靶点、实验室发现新的分子或化合物开始，通过体外及动物体内实验了解其安全性、毒性反应，以及在动物体内的代谢过程、作用部位和作用效果，再经过首次人体试验，经历Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，证实安全有效及质量可控制之后，才可以获批上市。

“整个研发过程往往需要10到15年时间，投入10亿到15亿美元，其中包括失败的成本。”丁胜说。

“在从初步筛选的百万个化合物和随后的千百个逐级候选药物优化中，最后可能只有一个能被选出来做成药物。”北京大学前沿交叉学科研究院定量生物学中心研究员裴剑锋说，新药研发失败率非常高，任何一步失败都会导致最终失败。

新药研发有没有捷径?科研人员发现，AI技术可以为他们“分忧”。

“AI技术可以通过对现有化合物数据库信息的整合和数据提取、机器学习，提取大量关于化合物不同属性的关键信息。”丁胜说，这不仅避免了盲人摸象般的试错路径，还能大幅提高化合物筛选的成功率，最终降低研发成本和工作量。

“药物研发的时间和经济成本越来越高，而AI技术是有力突破点。”裴剑锋说，有机构预测数据表明，人工智能的融合可为新药研发节约近一半时间，每年节约化合物筛选成本和临床试验费用达数百亿美元。

裴剑锋认为，AI技术尤其是强人工智能的发展，有望解决药物设计中挑战性的难题。例如，随着自然语言处理技术和AI文献信息提取技术发展，未来AI能自动处理海量非结构化的专利、文献数据，从中提取关键信息构建知识图谱和认知图谱，自动发现药物靶点和药物分子。

一批药物研发初创公司和研发机构正在将AI技术的应用变为现实：北京英飞智药科技有限公司将AI技术与资深药物研发专家的经验融合，开发出了药物设计AI研发平台“智药大脑”;全球健康药物研发中心打造了高通量、高精度人工智能药物筛选计算平台“人工智能药物研发平台”……

裴剑锋认为，在AI深度参与和高性能计算能力支撑下，未来，机器学习和物理模型的有机结合将可能成为新的科研模式，引发医药甚至多个领域颠覆性的创新浪潮。

延伸阅读

AI研发药物即将进行人体试验

近日，据BBC报道，一款使用人工智能开发的用于治疗强迫症的药物将进行人体实验。英国初创公司Exscientia声称，该药物从概念设计到制作出临床测试用的胶囊不到一年时间。人体试验将于三月份开始。

Exscientia的首席执行官Andrew Hopkins表示，该公司是第一个生产出人工智能药物并将在临床试验中进行测试的公司，人工智能最终产生的化合物被称为DSP-1181。拥有该药专利权的日本制药公司住友大研制药将监督该药的临床开发。第一阶段的人体试验，将测试药物的安全性和人体对药物的反应，该试验也将在日本进行。

尽管这种新药的研发看起来值得期待，但在业内仍然存在一些争议。有研究人员表示，尽管人工智能可以帮助我们找到新的分子，但人工智能发现的分子最终有可能与我们已经研究过的分子相似。此外，人工智能仅仅找到了一种潜在的化合物，但并不能帮助科学家们真正理解其试图治疗的疾病的生化特性。

与此同时，人工智能辅助药物研发还面临不少问题：从长远来看，人工智能设计的药物与人类单独开发的药物有何不同?谁应该制定在新药物研究中使用人工智能的规则?